醫(yī)藥事業(yè)的發(fā)展與人類的健康長壽和社會的繁榮昌盛息息相關(guān)。針對各式各樣的疾病，人們發(fā)明了無數(shù)的新藥。然而，往往相同病種的病人，對同一種卻有不同的療效或不良反應(yīng)，這是臨床上十分常見的現(xiàn)象。

    我們的祖先通過與疾病和惡劣環(huán)境的斗爭，對于如何有效地治病用藥，已有精辟的論述。在當(dāng)時(shí)的條件下，就已經(jīng)概括出辯證論治這一非常科學(xué)的醫(yī)藥規(guī)律。辯證論治的理念就意味著治病用藥要量體裁衣。可惜的是，目前臨床用藥還不能做到度身定做的程度。

    藥物在人體中的奇妙旅程

    一種藥物在體內(nèi)能夠起作用，需要經(jīng)歷過五關(guān)斬六將的程序。首先，藥物的有效成分經(jīng)血液運(yùn)輸時(shí)，多數(shù)不是以游離形式存在，而是需要適當(dāng)?shù)倪\(yùn)載體把它帶到病灶所在地；其次，病灶中的細(xì)胞表面，不能讓各種物質(zhì)自由出入，而是有一種類似公關(guān)小姐的受體負(fù)責(zé)接待，受體也分門別類，仿如不同專業(yè)的公關(guān)小姐，接待不同行業(yè)的來訪者(藥物)到不同的辦公室(細(xì)胞器)去洽談業(yè)務(wù)；最后，來訪者不宜在辦公室久留，在任務(wù)完成后，有一個(gè)送客的過程，細(xì)胞中有一類對藥物進(jìn)行代謝的酶負(fù)責(zé)送客。這些運(yùn)載體、受體、和酶的本質(zhì)，基本上都是蛋白質(zhì)。現(xiàn)已知，細(xì)胞中每種蛋白質(zhì)的制造，都有一張施工藍(lán)圖，這張藍(lán)圖就是基因。

    從遺傳學(xué)的角度，基因有保守性的一面，即不同人的細(xì)胞中都有同類的基因，生產(chǎn)出同類的蛋白質(zhì)，使每個(gè)人的表形外觀和實(shí)質(zhì)上彼此都是人；但基因還有變異的一面，由于變變異，使不同種族、群體、家系之間的同類基因，會有這樣那樣的差異，即出現(xiàn)基因多態(tài)性，從而使制造出的蛋白質(zhì)具有多態(tài)性。表現(xiàn)在外觀上，人都有眼、耳、鼻、口，雖都五官端正，但形貌名異，呈現(xiàn)多態(tài)性?；虻亩鄳B(tài)性，使與藥物發(fā)生效應(yīng)相關(guān)的各個(gè)關(guān)卡的主管官(載體、受體、酶)，出現(xiàn)相應(yīng)的多態(tài)性，因而對藥物的反應(yīng)各自為政，表現(xiàn)為具有不同基因型的個(gè)體，對同一藥物的反應(yīng)有差異以及在前線迎敵(病毒、細(xì)菌、寄生蟲等)的將士(免疫防御系統(tǒng))有多態(tài)性，表現(xiàn)為同病不同證。

    度身定做的基因藥物

    基因的多態(tài)性也并非無章可循，可根據(jù)基組成結(jié)構(gòu)分為若干類型。因此，當(dāng)基因組計(jì)劃完成時(shí)，隨著技術(shù)的進(jìn)步，可查出人類基因多態(tài)性的類型，以及每個(gè)人的基因類型。屆時(shí)，藥物研制人員就可根據(jù)基因多態(tài)性的類型，度身定做地設(shè)計(jì)相應(yīng)的藥物，臨床醫(yī)生在開處方時(shí)，也可根據(jù)病人的基因型，量體裁衣般地給病人對號入座開藥方，使辯證論治躍上基因分子水平的新臺階。

    除了針對人體基因多態(tài)性進(jìn)行新藥設(shè)計(jì)外，還可通過對病原生物(病毒、衣原體、支原體、細(xì)菌、真菌、寄生蟲等)的基因組分析，使醫(yī)藥研究人員能夠?qū)ふ页銎洳煌≡w的哪些基因，是決定它們能大規(guī)模使人類生??；哪些基因是它們保存活力所必需的。屆時(shí)人類可根據(jù)病原生物基因組特點(diǎn)，以及人群中相關(guān)基因多態(tài)性的類型，研制出適用于各類基因型人的，安全、高效、無毒或低毒的抗生素，抗病毒、抗寄生蟲的新藥和預(yù)防疫苗。

    發(fā)展基因藥物仍有很長的路要走

    誠然，凡事都要一分為二。弄清了基因組序列結(jié)構(gòu)，只是為醫(yī)藥的發(fā)展提供了更有利的條件。疾病的發(fā)生發(fā)展是個(gè)復(fù)雜的過程，與遺傳因素、自然環(huán)境、社會環(huán)境以及個(gè)人精神狀態(tài)等都有關(guān)，對有些疾病發(fā)生的遺傳因素雖已清楚，也未必能馬上就會出現(xiàn)有效的防治辦法。例如，β-地中海的病因早已闡明，是β珠蛋白基因缺陷所致。在理論上應(yīng)能設(shè)計(jì)相應(yīng)的有效措施。由于技術(shù)等諸多原因，目前尚未能實(shí)現(xiàn)。有些疾病在遺傳因素方面的病因已清楚，但受環(huán)境和社會因素的影響，加之個(gè)人的心理狀態(tài)，它的發(fā)病過程也并不能像單由遺傳因素預(yù)測那樣。正如天氣預(yù)報(bào)目前還不能百分之百準(zhǔn)確。這些現(xiàn)象都說明，基因組計(jì)劃的實(shí)現(xiàn)，人類對認(rèn)識自身的奧秘有了突破性的進(jìn)展，人類有望活得完全瀟灑自如，但要讓醫(yī)藥的發(fā)展能跟上腳步，尚是任重道遠(yuǎn)，不待不懈努力。